Nuova terapia per il Parkinson che creerebbe nuovi circuiti cerebrali per la funzione motoria

Nuova terapia per il Parkinson che creerebbe nuovi circuiti cerebrali per la funzione motoria

Gli scienziati hanno scoperto che una terapia genetica emergente per la malattia di Parkinson creerebbe nuovi circuiti nel cervello associati a un miglioramento del movimento motorio. Questi risultati, pubblicati oggi su Science Translational Medicine dal ricercatore dell’Istituto Feinstein per la ricerca medica, il professor David Eidelberg, MD, e il suo team, spiegano i meccanismi terapeutici coinvolti nell’emergente terapia genica del Parkinson chiamata AAV2-GAD.

Questi risultati aiutano le comunità scientifiche e cliniche portando la AAV2-GAD in studi clinici fornendo al tempo stesso una migliore comprensione della risposta e dell’efficacia del trattamento della malattia di Parkinson.

La malattia di Parkinson è la seconda malattia neurodegenerativa più comune. I pazienti spesso soffrono di tremore, lentezza del movimento (bradicinesia), rigidità e distrubri dell’equilibrio e della coordinazione, con conseguenti difficoltà a camminare, parlare o completare semplici attività quotidiane.

Le attuali terapie e farmaci per il Parkinson sono di aiuto con i sintomi, ma non rallentano la degenerazione neuronale sottostante. La terapia genica, che inietta i geni nelle cellule per correggere le anomalie nella funzione cerebrale, è un approccio terapeutico emergente per i disturbi neurodegenerativi come la malattia di Parkinson.

Recenti studi clinici di fase 2 hanno dimostrato che la somministrazione del gene glutamic decarbossilasi (GAD) in una parte del cervello denominata nucleo subtalamico ha avuto effetti terapeutici per i pazienti. L’esame del Dr. Eidelberg sui meccanismi della terapia AAV2-GAD ha scoperto che il meccanismo d’azione della terapia è unico rispetto agli altri trattamenti del Parkinson. Il professor Eidelberg ha riportato:

“Le attuali terapie per la malattia di Parkinson agiscono sulla rete anomala della malattia nel cervello e spesso smettono di funzionare nel tempo quando il corpo sviluppa una tolleranza. Ciò che abbiamo osservato con la terapia AAV2-GAD è esattamente l’opposto. Abbiamo scoperto che AAV2-GAD porta alla formazione di nuove vie neurali nel cervello, collegando il nucleo subtalamico ad altre regioni motorie, migliorando così i sintomi motori per 12 mesi”.

Nello studio, il dott. Eidelberg e il suo team hanno analizzato le scansioni PET del metabolismo di 15 pazienti con malattia di Parkinson che hanno ricevuto la terapia genica e 20 che sono stati randomizzati a un intervento chirurgico simulato e poi ricontrollati 6 e 12 mesi dopo l’intervento.

Quello che hanno scoperto è che coloro che hanno ricevuto la terapia genica hanno iniziato a formare nuove connessioni cerebrali, maturate alla fine dello studio di 12 mesi.

Il team del Dr. Eidelberg sta pensando di utilizzare l’aspetto di questi nuovi circuiti come biomarcatore del trattamento in un prossimo trial clinico di fase 3 per questa nuova terapia per la malattia di Parkinson.

Kevin J. Tracey, MD, presidente e CEO del Feinstein Institute, ha affermato:

“La ricerca del Dr. Eidelberg sulla malattia di Parkinson ha aperto nuove importanti vie per la mappatura delle reti cerebrali che sono fondamentali per comprendere i debilitanti disordini del movimento. Questo ultimo lavoro di mappatura dei benefici della terapia genica AAV2-GAD è un importante passo successivo per perfezionare ulteriormente le terapie che combattono le cause alla radice della condizione.”

Maggiori informazioni: M. Niethammer el al., “La terapia genica riduce i sintomi della malattia di Parkinson riorganizzando la connettività cerebrale funzionale,” Science Translational Medicine (2018).

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