Lo studio pionieristico offre speranze per il ripristino delle cellule cerebrali danneggiate nel Parkinson

Lo studio pionieristico offre speranze per il ripristino delle cellule cerebrali danneggiate nel Parkinson

Lo studio multimilionario, finanziato da Parkinson’s UK con il supporto di The Cure Parkinson’s Trust e in associazione con il North Bristol NHS Trust, aveva lo scopo di indagare se aumentare i livelli di una proteina naturale GDNF (Derivable Neurotrophic Factor) della linea cellulare gliale, fosse in grado di rigenerare le cellule cerebrali morenti in persone con Parkinson e curare la loro condizione, cosa che nessun trattamento esistente riesce a fare.

La proteina GDNF direttamente infusa nelle aree cerebrali colpite

Per dare la giusta quantità di GDNF alle cellule cerebrali di cui hanno bisogno, è stato sviluppato un sistema disegnato ad hoc che permetta di portare questa proteina al cervello.

In totale, 41 partecipanti sono stati sottoposti a chirurgia assistita da robot per sistemare quattro tubi accuratamente posizionati nel loro cervello, il che ha permesso di infondere la GDNF direttamente nelle aree del cervello colpite con precisione millimetrica, attraverso un port sul lato della testa.

Sei hanno preso parte allo studio pilota iniziale per valutare la sicurezza dell’approccio terapeutico.

Altre 35 persone hanno poi partecipato al trial in doppio cieco di nove mesi, nel quale metà è stata assegnata in modalità random a ricevere infusioni mensili di GDNF e altre metà di infusioni di placebo.

Dopo i primi nove mesi su GDNF o placebo, tutti i partecipanti hanno avuto l’opportunità di ricevere GDNF per altri nove mesi.

Mentre ci sono stati alcuni incoraggianti segnali di miglioramento in coloro che hanno ricevuto GDNF, con delusione non c’è stata alcuna differenza significativa tra il gruppo di trattamento efficace e quelli che hanno ricevuto il placebo su tutte le valutazioni dei sintomi del Parkinson.

Tuttavia, i risultati delle scansioni cerebrali hanno rivelato effetti estremamente promettenti sulle cellule cerebrali danneggiate.

GDNF: un miglioramento del 100% in aree chiave del cervello

Tutti i partecipanti hanno effettuato scansioni cerebrali prima di iniziare il trial e dopo nove mesi per valutare i benefici ottenuti dalle loro cellule cerebrali produttrici di dopamina.

Dopo nove mesi, non vi è stato alcun cambiamento nelle scansioni di coloro che hanno ricevuto il placebo, mentre il gruppo che ha ricevuto GDNF ha mostrato un miglioramento del 100% in un’area chiave del cervello colpito dalla patologia – offrendo speranza che il trattamento stesse iniziando a risvegliare e ripristinare le cellule cerebrali danneggiate.

Alla fine del trial, quando tutti i partecipanti avevano ricevuto GDNF, entrambi i gruppi hanno mostrato miglioramenti dei sintomi sia in maniera moderata che consistente rispetto ai loro punteggi prima di iniziare lo studio.

Ciò offre un ulteriore incoraggiamento riguardo all’efficacia che potrebbe avere il trattamento a lungo termine, ma poiché tutti sapevano che stavano ricevendo il trattamento attivo e non c’era un gruppo di confronto, questi miglioramenti devono essere trattati con cautela.

Risultati di questi studi rivoluzionari pubblicati su Brain e sul Journal of Parkinson’s Disease

I risultati di questi studi rivoluzionari sono stati pubblicati su Brain e sul Journal of Parkinson’s Disease. Il trial include anche una serie di documentari in due parti per BBC Two – “The Parkinson’s Drug Trial: A Miracle Cure?

Il Dr. Alan Whone, Principal Investigator dello studio GDNF, ha dichiarato:

“L’entità del miglioramento delle scansioni cerebrali è al di là di qualsiasi cosa vista in precedenza in studi sui trattamenti per il fattore di crescita nel Parkinson portati chirurgicamente. Questo rappresenta per ora una delle prove più interessanti del fatto che potremmo avere un modo per risvegliare e ripristinare le cellule cerebrali della dopamina che sono gradualmente morte nel Parkinson.

La mancanza di miglioramento sui sintomi potrebbe essere dovuta a una serie di motivi: potrebbe essere che i benefici sui sintomi si palesino qualche tempo dopo rispetto al miglioramento delle scansioni cerebrali, quindi un lungo trial in doppio cieco avrebbe potuto dare risultati più chiari.

È anche possibile che una dose maggiore di GDNF sarebbe stata più efficace, o che i partecipanti in una fase precedente della condizione avrebbero risposto meglio.

Questo è il motivo per cui è essenziale continuare la ricerca indagando ulteriormente questo trattamento: il GDNF continua a mantenere il potenziale per migliorare la vita delle persone affette da Parkinson.”

Risultati importanti ma da approfondire

Il dott. Arthur Roach, direttore della ricerca presso la Parkinson’s UK, ha dichiarato che lo studio ha comunque riscosso un enorme successo e ha migliorato la comprensione dei potenziali effetti del GDNF sulle cellule cerebrali danneggiate.

Offrire una terapia in questo modo sembrerebbe fattibile così come sembrerebbe possibile somministrare farmaci con precisione al cervello.

Tutti i partner coinvolti – inclusi il team scientifico, le aziende, le associazioni di beneficenza e i pazienti – continueranno a lavorare insieme per esplorare possibili vie per ulteriori studi: è vitale apprendere tutto ciò che è possibile da questi recenti trial.

Un partecipante dello studio Tom Phipps, 63 anni, di Bristol, è stato il primo a sottoporsi all’intervento pionieristico. Egli ha detto:

“Gli studi clinici sul Parkinson sono così importanti perché è una condizione che non passerà a meno che le persone non facciano ricerche adeguate. Essendo io stesso uno scienziato – sono laureato in scienze biologiche – volevo contribuire.

Durante il periodo di prova ho notato un miglioramento della mia mobilità e dei livelli di energia, e sono stato persino in grado di ridurre i miei farmaci.

Da quando è finito lo studio, piano piano ho incrementato di nuovo le dosi di farmaci, ma sono ancora in grado di andare in bici, fare giardinaggio e presiedere il comitato locale di Parkinson’s UK.

Il mio risultato è stato positivo, sento che la terapia sperimentata mi ha dato un po’ di tempo e ha ritardato i progressi della mia patologia. La parte migliore è stata sicuramente far parte di un gruppo di persone che avessero un obiettivo simile, non solo il team di consulenti e infermieri, ma anche i partecipanti.”

Molto importante proseguire gli studi per indagare maggiormente i benefici

Il professor Steven Gill, neurochirurgo e progettista del dispositivo, ha spiegato come questo processo abbia sia un importante passo avanti nel trattamento di condizioni neurologiche, come il Parkinson perché la maggior parte dei farmaci che potrebbero curarlo non riescono ad attraversare il flusso sanguigno nel cervello a causa di una barriera protettiva naturale.

Anche a basse dosi sono state osservate prove del miglioramento del paziente, cosa che è incredibilmente incoraggiante, ora è necessario passare a un trial clinico definitivo usando dosi più elevate.

Questo lavoro ha urgente bisogno di finanziamenti, questo approccio potrebbe essere il primo neuro-trattamento curativo per persone affette da Parkinson.

Helen Matthews, Deputy CEO di The Cure Parkinson’s Trust, ha dichiarato:

“È fantastico vedere questi risultati incoraggianti: si è trattato di una prova estremamente complessa, grazie alla dedizione di tutto il team del trial: partecipanti, ricercatori, industria e associazioni di beneficenza.

The Cure Parkinson’s Trust è stata coinvolta e ha sostenuto la GDNF dal 2003 grazie all’impegno e alla determinazione del defunto co-fondatore e presidente Tom Isaacs.

Questi risultati, in particolare le scansioni del cervello, mostrano che GDNF, erogato con Convection Enhanced Delivery, potrebbe essere un potenziale trattamento per rallentare, arrestare o addirittura curare il Parkinson.”

Promettenti ed eccitanti segnali per il Parkinson

Il Dr. Erich Mohr, Presidente e CEO di MedGenesis, la società di biotecnologie proprietaria del GDNF, ha sottolineato che sebbene i risultati non siano così chiari come sarebbe stato auspicabile, quando si guarda più da vicino ci sono promettenti ed eccitanti segnali per il Parkinson.

In particolare, quando i punteggi di tre delle valutazioni chiave hanno una risposta combinata motoria, attività di vita quotidiana e la buona qualità col tempo rivela una differenza molto significativa tra il gruppo trattato e il gruppo placebo.

I medici pensano che questo Parkinson’s Disease Composite Response (PDCORE) sperimentale possa meglio valutare gli effetti del GDNF e stanno lavorando per ottenerlo scientificamente convalidato in modo che possa essere utilizzato in studi futuri.

Paul Skinner, General Manager of Neurological Products presso Renishaw, la società di ingegneria che ha sviluppato e costruito il dispositivo, ha dichiarato:

“È stato un privilegio lavorare a fianco del gruppo di studio e con i partecipanti a questo ambizioso processo.

Siamo molto incoraggiati dal fatto che ci siano stati cambiamenti nelle scansioni cerebrali, a dimostrazione del fatto che il GDNF sta avendo un effetto e che il sistema di somministrazione ha raggiunto una somministrazione di farmaci precisa nel cervello.

Questo fornisce un grande potenziale per l’utilizzo del sistema di somministrazione di farmaci, sviluppato da Renishaw, per i futuri studi di Parkinson e trattamenti sperimentali per altre malattie neurodegenerative e tumori cerebrali.”

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