Quanto siamo vicini a una svolta nel Parkinson? Tre esperti dicono la loro

Quanto siamo vicini a una svolta nel Parkinson? Tre esperti dicono la loro

Una ‘svolta’ è definita come un’improvvisa scoperta che porti a una maggiore conoscenza, migliore tecnica o a un importante passo avanti nella comprensione.

Ma a quali innovazioni stanno lavorando i ricercatori del Parkinson?

E quanto siamo vicini a raggiungere queste scoperte?

In questo articolo, tre esperti di fama mondiale – Dr. Michael Okun, il prof. Baastian Bloem e Susanna Lindvall – hanno condiviso i loro pensieri e le loro previsioni.

“Le possibili svolte e le terapie vanno al di là di un singolo farmaco”

Dr Michael Okun

Professore dell’Adelaide Lackner, presidente di neurologia presso l’Università della Florida e direttore medico presso l’organizzazione statunitense Parkinson’s Foundation

Michael è un neurologo e primo ricercatore di fama internazionale. Attualmente è professore all’Adelaide Lackner e presidente di neurologia presso l’Università della Florida ed è il direttore medico presso l’organizzazione statunitense, Parkinson’s Foundation. Egli è stato premiato alla Casa Bianca nel 2015 come Campione del cambiamento per il morbo di Parkinson.

Il punto che sottolineo con i miei pazienti è che le idee innovative e le terapie per il morbo di Parkinson vanno ben al di là di un singolo farmaco o di cellule staminali.

C’è, infatti, un quadro più ampio e emozionante e le idee innovatine comprendono farmaci, cellule, vaccino, dispositivo, genetica, cura, e comportamento. I pazienti e le loro famiglie che investono personalmente nella malattia di Parkinson dovrebbero essere tenuti informati e aggiornati su tutte le potenziali terapie innovative.

Andy Siderowf e colleghi presso University of Pennsylvania’s National Parkinson Foundation (NPF) Center of Excellence, ha seguito un approccio diverso per la costruzione di un modello economico. I ricercatori della Penn erano interessati alle ‘conseguenze economiche di una più lenta progressione del Parkinson’.

Hanno usato una tecnica chiamata modello Markov e prevede i potenziali risparmi legati a un possibile rallentamento della progressione della malattia di Parkinson. Rallentare la progressione del 20% farebbe risparmiare al sistema sanitario 60,657 $ (55 861 euro) per paziente. Fermare totalmente la progressione della malattia farebbe invece risparmiare 442,429 $ (407 447) per paziente.

È ormai chiaro che le previsioni future prevedono una tempesta dei casi di malattia di Parkinson. Questa tempesta sarà accompagnata da un diluvio di grandi fatture ospedaliere e un onere economico insormontabile. I nuovi casi Parkinson, quando si andranno ad aggiungere ai pazienti esistenti, avranno un impatto sociale ed economico su tutti i paesi e le culture. Sarà importante raccomandare per un investimento strategico di tutte le nazioni del mondo.

Una delle domande più frequenti che ricevo da pazienti parkinsoniani e famiglie è ‘Quale sarà la prossima svolta?’ A causa della complessità della malattia, ogni persona ha una diversa combinazione di sintomi. Questa complessità che significa quindi che la risposta alla possibile prossima terapia innovativa varierà da paziente a paziente, e potrebbe essere un’innovazione nelle cure, nonché, eventualmente, un nuovo dispositivo o farmaci.

Avremo bisogno di espandere la nostra nozione di innovazione, e avremo bisogno di sfruttare questa conoscenza per ridurre il fardello della malattia di Parkinson. ”

“Vedo un ruolo molto più importante per i pazienti informati e coinvolti”

Professor Bastiaan Bloem

MD, PhD, direttore medico, Parkinson Centro Nijmegen

Bas Bloem è un neurologo consulente presso il Dipartimento di Neurologia, Radboud University Nijmegen Medical Center, in Olanda. Nel 1994, ha conseguito il dottorato di ricerca presso l’Università di Leiden Medical Center, in Olanda. Nel 2002, ha fondato ed è diventato direttore medico del Centro Parkinson Nijmegen (PARC), che è stato riconosciuto a partire dal 2005 come Centro d’eccellenza per la malattia di Parkinson. Insieme a Dr. Martens Munneke, ha anche sviluppato ParkinsonNet, dove le persone con Parkinson possono stabilire il loro trattamento in collaborazione con una squadra multidisciplinare di esperti professionisti, alla quale si può accedere tramite il database online di ParkinsonNet.

“Le innovazioni nell’ambito della malattia di Parkinson verranno da due direzioni principali: la cura e le cure. L’attenzione della mia ricerca è rivolta esclusivamente su questioni di assistenza.

La svolta importante che prevedo è un ruolo molto più importante per i pazienti pienamente informati e impegnati come partner alla pari nel settore sanitario, che abbiano facile accesso alle reti sanitarie integrate di professionisti ben addestrati che lavorino secondo un concetto di assistenza sanitaria basata sul valore.

“L’assistenza sarà gestita in gran parte al di fuori dalle istituzioni e all’interno del proprio ambiente di casa del paziente, e sempre tramite approcci di telemedicina. Questo e altri sviluppi tecnologici aiuterà a guidare queste innovazioni di cui sopra.

Ci vorranno almeno 10 anni per l’implementazione di questa nel mondo occidentale e, purtroppo, ancora di più nei paesi meno sviluppati.”

“Nei prossimi 10 anni spero che avremo metodi efficaci per la diagnosi precoce”

Susanna Lindvall

Vice-presidente dell’European Parkinson’s Disease Association (EPDA)

Susanna è stata il vice-presidente dell’European Parkinson’s Disease Association dal 2005. È nata in Romania, ma ha vissuto in Svezia dal 1962, dove si è laureata come una laurea in chimica organica presso l’Università di Stoccolma. Dal 1996 al 2002 è stato Presidente della Swedish Parkinson’s Disease Association (SPA). Ha lavorato per molti anni come specialista informatico nella società lattiero-caseari Arla Foods fino al suo pensionamento nel 2010.

“Fino ad ora, i trattamenti di Parkinson si sono concentrati sulla gestione dei sintomi attraverso l’uso di farmaci e trattamenti chirurgici come la DBS (stimolazione cerebrale profonda).

Ora, ci sono diversi farmaci in cantiere – come MSDC-0160, un farmaco originariamente creato per il trattamento del diabete di tipo 2 e TransEuro terapia sperimentale del trapianto cellulare.

“Nei prossimi 10 anni spero che avremo metodi efficaci per la diagnosi precoce. In questo momento, i ricercatori hanno sviluppato un nuovo test che, in una fase precoce della malattia, è in grado di rilevare con notevole specificità e sensibilità anomalie alfa-sinucleina nel liquido spinale in persone con Parkinson. È solo agli inizi, ma il test è promettente.

C’è anche una nuova strategia che usa i neuro-protettivo, in cui LRRK2, inibitori della chinasi, vengono sperimentati come terapie per la malattia di Parkinson. I ricercatori hanno scoperto un’interazione nei neuroni che contribuisce alla malattia di Parkinson, e hanno dimostrato che i farmaci attualmente in fase di sviluppo possono bloccare tale processo.

La speranza è che portino notevoli miglioramenti nella qualità della vita per le persone con Parkinson -. L’aspettativa di vita migliorerà e la progressione della malattia potrebbe essere rallentata o addirittura fermato”

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