Fase “Off”:terapia dell’apomorfina sotto la lingua sottoposto alla FDA

Fase “Off”:terapia dell’apomorfina sotto la lingua sottoposto alla FDA

Le persone con Parkinson, specialmente quelle che hanno vissuto con la malattia per molti anni, hanno probabilmente familiarità con ciò che i dottori e i ricercatori chiamano Fase “off”.

Fase “Off” nella malattia di Parkinson

Queste sono fasi in cui si verificano i sintomi del Parkinson come tremore, rigidità e lentezza (e talvolta anche ansia o insonnia mentale) perché i farmaci non funzionano al meglio.

La fase “off” può verificarsi al mattino o durante il giorno. Potrebbe apparire gradualmente, con sintomi progressivamente peggiori prima della successiva dose di farmaci o possono tornare fuori dal nulla senza preavviso.

Come affrontare e trattare questi episodi di “Off”

Le attuali opzioni di trattamento per la fase “off” sono alquanto limitate. Il medico potrebbe sistemare la dose del farmaco o i tempi, o prescrivere l’iniezione di Apokyn (apomorfina) da utilizzare secondo necessità.

Questo farmaco imita l’effetto della dopamina, la sostanza chimica del cervello di cui sono carenti le persone affette da Parkinson.

È efficace ma ha dei limiti: concedersi un’iniezione può essere difficile, specialmente se si verificano forti sintomi di Parkinson e può causare ipertensione e nausea.

L’apomorfina che si scioglie in bocca

In un futuro non troppo lontano, potremmo avere una nuova opzione per trattare le Fasi “Off”.

La Sunovion Pharmaceuticals Inc. ha creato una striscia che si può sciogliere sotto la lingua di apomorfina e, sulla base dei risultati positivi della fase III dello studio, ha recentemente presentato domanda per un nuovo farmaco (NDA – New Drug Application) alla Food and Drug Administration (FDA) statunitense.

Come assumere questo nuovo farmaco per le Fasi “Off”

  • Il farmaco è una terapia utile all’occorrenza, su richiesta, aggiuntiva per i trattamenti di Parkinson regolari.

Nei trial, i partecipanti hanno usato apomorfina sotto la lingua fino a cinque volte al giorno e hanno notato un miglioramento dei sintomi motori entro 30 minuti che è durato fino a 90 minuti.

In attesa dell’approvazione dell’FDA

La FDA valuterà ora la domanda di Sunovion e determinerà se è completa e pronta per un controllo completo (o “archiviazione”). Da lì, la FDA richiede in genere da sei a 10 mesi per decidere l’approvazione del farmaco.

Entro la fine di quest’anno o all’inizio del prossimo potremmo avere due potenziali nuove terapie per la fase “off”. Oltre a questa terapia, la levodopa inalata di Acorda Therapeutics, Inc. – anch’essa per la fase “off” – è attualmente sottoposta al controllo della FDA.

La Michael J. Fox Foundation (MJFF) ha finanziato gli studi di Fase I e II di entrambi questi farmaci, supportando il lavoro iniziale. Todd Sherer, PhD e CEO di MJFF, ha affermato:

La Michael J. Fox Foundation è orgogliosa di far parte di questo lavoro. Vedere nuovi farmaci che possono davvero fare la differenza nella vita dei pazienti, questo vicino all’approvazione è incoraggiante.